La Comunidad de Madrid ha logrado un avance significativo en la terapia para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad degenerativa que actualmente carece de cura. El Instituto Madrileño de Estudios Avanzados IMDEA Nanociencia, en colaboración con la Universitá Cattolica del Sacro Cuore de Roma y la Universidad de Burdeos, ha desarrollado una estrategia innovadora que permite el transporte de microRNA, moléculas clave en la regulación genética, mejorando así la producción de fibras musculares.
Este enfoque utiliza nanopartículas como vehículos precisos para llevar la terapia directamente a las células madre, evitando su acumulación en órganos como el cerebro, riñones o hígado. Este avance es crucial dado que la distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por una pérdida progresiva de masa muscular debido a mutaciones en un gen esencial para el funcionamiento y regeneración muscular.
Un enfoque prometedor en la investigación médica
Las personas afectadas por esta enfermedad experimentan un deterioro significativo en los músculos esqueléticos, cardíacos y pulmonares. Aunque existen numerosos ensayos clínicos que intentan abordar el trastorno mediante fármacos administrados por vía intravenosa, estos métodos enfrentan desafíos debido a la baja estabilidad y penetración de los medicamentos en el torrente sanguíneo.
Los investigadores han observado cambios tanto celulares como bioquímicos en modelos de laboratorio y animales, evidenciando no solo regeneración celular, sino también mejoras funcionales. La técnica, liderada por el profesor Álvaro Somoza del IMDEA Nanociencia, se presenta como biocompatible, no tóxica y no inmunogénica, lo que permite su adaptación a diversas enfermedades.
Paso hacia nuevos tratamientos
Aunque esta técnica ha sido probada hasta ahora únicamente en modelos animales y aún no está lista para su aplicación en humanos, representa un camino esperanzador hacia el desarrollo de tratamientos efectivos para combatir la distrofia muscular de Duchenne. Con este conocimiento, se espera que futuros enfoques terapéuticos puedan ofrecer soluciones más eficaces a quienes padecen esta devastadora enfermedad.
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